对于罕见病患者而言，有药可用永远都是第一位的，中国国际经济交流中心理事长毕井泉曾于2022年这样说，罕见病，顾名思义，是患病相对较低的一类疾病，由于患病人数少、市场需求小，以及药物研发难度大、成本高、...